Etude de phase ii/iii randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, visant à déterminer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’abc008 dans le traitement des patients atteints de myosite à inclusions

Critères d'inclusion:

• Hommes et femmes adultes âgés de >40 ans au moment de la première dose de médicament à l'étude;
• Poids >40 et 150 kg;
• Diagnostic d'une myosite à inclusions définie clinico-pathologiquement, d'une myosite à inclusions définie cliniquement ou d'une myosite à inclusions probable selon les critères diagnostiques de recherche de l'European Neuromuscular Centre (ENMC) IBM 2011 (Rose et al., 2013). Les résultats histopathologiques documentés doivent être disponibles avant la ligne de base (jour 1) pour confirmer l'éligibilité;
• Capable de se lever d'une chaise (avec accoudoirs), avec l'usage de leurs bras mais sans le soutien d'une autre personne ou d'un dispositif (par exemple, canne, bâton de marche), lors du dépistage et de la ligne de base (jour 1);
• Capable de marcher 3 mètres, de faire demi-tour, de retourner à la chaise et de s'asseoir, avec ou sans dispositif d'assistance. Une fois levé de la chaise, le sujet peut utiliser n'importe quel dispositif de marche mais ne peut pas être soutenu par une autre personne, un meuble ou un mur;

Critères d'exclusion:

• Toute autre forme de myosite ou de myopathie autre que 'myosite à inclusions, par ex, myopathie métabolique ou médicamenteuse, myosite médicamenteuse, syndrome anti-synthétase, polymyosite ou dermatomyosite, myosite associée au cancer (myosite diagnostiquée dans les 3 ans, avant ou après), myosite en chevauchement avec une autre maladie auto-immune (par ex, lupus systémique, sclérose systémique, polyarthrite rhumatoïde) ou dystrophie musculaire;
• Toute condition, par exemple une arthrite dégénérative sévère avec une amplitude de mouvement limitée, qui empêche la capacité de quantifier la force musculaire ou d'effectuer des évaluations fonctionnelles (par exemple, mTUG), chez l'investigateur,
• Présence d'une autre maladie auto-immune ou auto-inflammatoire autre que l'indication à l'étude, par exemple polyarthrite rhumatoïde, arthrite psoriasique, spondylarthropathie axiale, maladie inflammatoire de l'intestin, lupus érythémateux disséminé. Les sujets atteints du syndrome de Sjögren, de la leucémie à grandes cellules lymphatiques T (T-LGLL) ou d'une maladie thyroïdienne bien contrôlée sont autorisés;