Étude d’extension à long terme (ELT) visant à caractériser la sécurité d’emploi et l’efficacité du danicopan comme traitement d’appoint à un inhibiteur du composant 5 (C5i) chez des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) précédemment traités par danicopan dans une étude clinique commanditée par Alexion.

Critères d'inclusion:

• Tous les patients atteints d' hémoglobinurie paroxystique qui ont terminé leur participation à une étude clinique parrainée par Alexion avec le danicopan en tant qu'ajout à un traitement par inhibiteurs de C5,
• Le patient est capable de donner un consentement éclairé signé, ce qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé et dans le présent protocole.
• Documentation de la vaccination contre Neisseria meningitidis : tous les participants doivent être revaccinés conformément aux directives nationales en matière de vaccination ou aux pratiques locales pour l'utilisation de la vaccination avec des inhibiteurs du complément.

Critères clés d'exclusion:

• Toute condition médicale (par exemple, cardiaque, pulmonaire, rénale, oncologique ou psychiatrique) qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation à l'étude, poser un risque supplémentaire pour le participant ou perturber l'évaluation du participant.
• Le patient a cessé définitivement de prendre du danicopan dans l'étude mère pour toute raison autre que l'inscription à cette étude ETL.
• Les participantes féminines qui sont enceintes, qui allaitent ou qui ont l'intention de concevoir pendant la durée de l'étude.