etude en deux étapes, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité, la sécurité d’emploi et la pharmacocinétique de l’alpelisib chez des enfants et des adultes présentant des malformations lymphatiques associées à une mutation pik3ca

EPIK L1

Promoteur

NOVARTIS

Investigateur coordinateur

MARUANI Annabel

Centre coordonnateur

Centre Hospitalier Régional Universitaire Tours

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial» situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Principaux critères d’inclusion:

  • Le participant doit être disposé à rester sur le site clinique comme l'exige le protocole et être disposé à respecter les restrictions de l'étude et les calendriers d'examen.
  • Le participant a un diagnostic confirmé et documenté de malformations lymphatiques mutées PIK3CA (LyM par un médecin au moment du consentement éclairé
  • Le participant n'est pas considéré comme un candidat ou n'est pas disposé à recevoir des options thérapeutiques locales, y compris, mais sans s'y limiter, la sclérothérapie, l'embolisation et la chirurgie, jusqu'à la fin de la semaine 24 des étapes 1 et 2.
  • Le participant a la preuve d'une ou plusieurs mutations somatiques dans le gène PIK3CA
  • Le participant a au moins une lésion LyM mesurable confirmée par l'évaluation du BIRC avant la randomisation.

Principaux critères d’exclusion:

  • Le participant a un diagnostic de PROS confirmé et documenté par un médecin au moment du consentement éclairé.
  • Le participant a un diagnostic confirmé et documenté par un médecin d'une anomalie lymphatique centrale conductrice, d'une anomalie lymphatique générale, de la maladie de Gorham-Stout, de lymphangiomatose kaposiforme au moment du consentement éclairé.
  • Le participant a des antécédents connus de syndrome de Stevens-Johnson, d'érythème polymorphe ou de nécrolyse épidermique toxique au moment du consentement éclairé.
  • Le participant a un diagnostic établi de diabète sucré de type I ou de diabète sucré de type II non contrôlé au moment du consentement éclairé.
  • Le participant a reçu un traitement antérieur par alpelisib et/ou tout autre inhibiteur de PI3K avec une durée de traitement supérieure à 2 semaines au moment du consentement éclairé.

D’autres critères d’inclusion/exclusion peuvent s’appliquer

Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Lariboisiere-Fernand Widal

    Adresse :

    2 rue Ambroise Paré
    75475 PARIS CEDEX10
    France

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

Tous les champs obligatoires sont marqués d'un astérisque *.

Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais).

J’ai bien noté que :

  • L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche.
  • Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai.
  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
  • Ce traitement est fondé sur votre consentement. Dans le cas où vous ne souhaiteriez plus que vos données personnelles soient traitées dans le cadre de cette demande, vous pouvez retirer votre consentement, à tout moment et sans avoir à vous justifier.
  • Vous pouvez exercer les droits suivants sur vos données personnelles : droit d’accès, droit à la portabilité, droit de rectification, droit à l’effacement, droit à limiter l’utilisation des données, le droit de s'opposer ou de retirer votre consentement en contactant l’adresse mail suivante : dpo@aphp.fr.
  • Vous disposez également d’un droit d'introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés.
  • Pour plus d’informations sur le traitement de vos données personnelles, vous pouvez consulter le lien suivant : https://www.aphp.fr/protection-des-donnees-personnelles-information-patient
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