étude en ouvert, à bras unique, non contrôlée, visant à évaluer la sécurité et la tolérance du tréprostinil sodique chez des enfants âgés de moins de 18 ans atteints d’hypertension artérielle pulmonaire (htap)

TREPaed

Promoteur

AOP ORPHAN PHARMACEUTICALS AG

Investigateur coordinateur

BONNET Damien

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial» situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Critères d'inclusion:

  1. Consentement éclairé signé par les parents ou les représentants légaux et écrit assentiment de participants d'âge approprié
  2. Patients de 0 à 18 ans au moment ou le consentement éclairé a été signé
  3. Diagnostic confirmé d'une hypertension artérielle pulmonaire sévère classée dans le groupe de pH 1 nécessitant un traitement avec perfusion de prostacycline
  4. Diagnostic actuel hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) confirmé par cathétérisme cardiaque droit (RHC) lors du dépistage ou en fonction de l'historique du RHC avant le dépistage avec les résultats hémodynamiques suivants :
    • Pression artérielle pulmonaire moyenne (mPAP) >20 mmHg
    • Indice de résistance vasculaire pulmonaire (PVRI) > 3 unités de bois (WU) m² si RHC n'est pas possible pour des raisons médicales (par exemple, nouveau-nés et nourrissons), la confirmation par ECHO est suffisante.
  5. Patient non préalablement traité par prostacycline ou patients prétraités par du tréprostinil par voie sous-cutanée ou IV

Critères d'exclusion:

  1. Intolérance connue aux analogues de la prostacycline
  2. Cardiopathie congénitale non réparée si une intervention chirurgicale est prévue dans les 5 prochains mois
  3. Sujets diagnostiqués avec n'importe quelle maladie pulmonaire
  4. Insuffisance cardiaque décompensée aiguë dans les 30 jours précédant le dépistage
  5. patients ayant eu une septostomie auriculaire ou un shunt de Potts au cours des 6 années précédentes le mois de dépistage
  6. Toute anomalie biologique cliniquement significative empêchant l'initiation oupoursuite du traitement par le tréprostinil
  7. Insuffisance hépatique modérée à sévère,
  8. patientes qui sont enceintes ou qui allaitent
  9. Anomalies hématologiques (par exemple, anémie sévère, Hgb 10 g/dL, leucopénie, blancCellules sanguines (WBC) (2500/μL)
  10. Antécédents de troubles liés à l'usage de substances, à moins qu'une preuve d'abstinence d'au moins un an ne soit fournie
  11. autre affection médicale ou psychiatrique grave aiguë ou chronique concomitante ou anomalie biologique susceptible d'augmenter le risque associé à l'étude
  12. Participation à un autre essai clinique portant sur un médicament ou un dispositif expérimental
  13. Patients incapables de manipuler les pompes et le site de perfusion en l'absence de parents ou de membres de la famillemembre, tuteur présent dans leur foyer qui prend en charge la manipulation de la pompe ou s'il est non traité en milieu hospitalier
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais).

J’ai bien noté que :

  • L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche.
  • Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai.
  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
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