étude multicentrique et multinationale sur l’histoire naturelle de patients atteints de syndromes myasthéniques congénitaux liés aux mutations du gène dok7

ARGX-119-NIS-2301

Promoteur

Argenx B.V.

Investigateur coordonnateur

BASSEZ Guillaume

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial» situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Critères d'inclusion:

  • Peut comprendre les exigences de l'étude et peut fournir des informations écrites consentement, volonté et capacité de se conformer aux procédures du protocole de l'étude
  • Est un homme ou une femme et âgé de 18 ans ou plus au moment de donner son consentement éclairé
  • Diagnostic de syndromes myasthéniques congénitaux DOK7 en raison de mutations pathogènes bialléliques dans DOK7
  • Possède un score quantitatif total de myasthénie grave (QMG) de ≥ 3
  • Pour les patients prenant des bêta-agonistes oraux (par exemple, albutérol, salbutamol, éphédrine), le patient doit avoir reçu le médicament pendant au moins 3 mois avant le dépistage/base de référence

Critères d'exclusion:

  • Trouble médical connu qui pourrait nuire à une évaluation précise de diagnostic de syndromes myasthéniques congénitaux DOK7
  • Participe actuellement à une étude clinique interventionnelle avec un médicament
  • Diagnostic de la CMS due à une mutation d'un gène autre que DOK7
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

    Adresse :

    47 boulevard de l'Hôpital
    75651 PARIS CEDEX13
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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