Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’OATD-01, un inhibiteur de chitinase 1 (CHIT1) pris par voie orale administré pendant 12 semaines, pour le traitement de la sarcoïdose pulmonaire active (étude KITE).

Critères d'inclusion:

• Patients masculins et féminins présentant une sarcoïdose pulmonaire symptomatique active
• N'ayant jamais reçu de traitement ou ayant déjà reçu un traitement
• Atteinte pulmonaire parenchymateuse lors de la TEP/CT au [18F] FDG

Critères d'exclusion:

1. Nécessité d'un début immédiat du traitement standard pour la sarcoïdose pulmonaire
2. Sarcoïdose cardiaque ou neurosarcoïdose
3. Antécédents de syndrome de Löfgren/syndrome actif
4. Maladie pulmonaire cliniquement significative autre que la sarcoïdose (p. ex. tuberculose, asthme, bronchopneumopathie chronique obstructive, maladie pulmonaire interstitielle, cancer du poumon) ou toute maladie systémique inflammatoire ou immunologique actuelle autre que la sarcoïdose
5. Traitement pharmacologique systémique ou inhalé potentiellement efficace (y compris expérimental) pour la sarcoïdose (qu'il s'agisse d'une maladie pulmonaire ou autre), à ​​l'exception de l'un des éléments suivants :
   1. corticostéroïdes reçus au plus tard 3 mois avant l'inscription
   2. immunosuppresseurs ou agents anti-TNF (ou autre traitement anti-inflammatoire/antifibrotique) reçus au plus tard 4 mois avant l'inscription
6. Indication de traitement systémique étant une localisation extrapulmonaire de la sarcoïdose (par exemple, neurologique)
7. Affections cardiaques : allongement de l'intervalle QTcF, arythmie cardiaque (autre qu'une arythmie supraventriculaire non soutenue), insuffisance cardiaque (classe III ou IV de la New York Heart Association) et/ou hypertrophie myocardique connue ou fraction d'éjection du ventricule gauche 50 % à l'IRM cardiaque
8. Neurosarcoïdose connue ou neuropathie des petites fibres ou affections médicales provoquant une ataxie primaire
9. Anomalies de laboratoire : bilirubine anormale, transaminases, phosphatase alcaline (ALP), clairance de la créatinine (CrCL) Hypokaliémie hypocalcémie ( 2,1 mmol/L), hyperglycémie à jeun marquée au moment du dépistage
10. Diabète non contrôlé au moment du dépistage avec glycémie plasmatique supérieure 8,3 mmol/L, ou autre contre-indication à l'administration de [18F]FDG et/ou à la procédure PET (y compris une température corporelle > 37°C et toute maladie métabolique affectant le métabolisme énergétique des muscles) comme décrit dans le protocole PET fourni séparément
11. Positivité connue pour le virus de l'immunodéficience humaine (anticorps anti-VIH 1/2), le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC), ou détectée lors du dépistage
12. Maladie systémique grave et non contrôlée (p. ex., maladie cardiovasculaire, pulmonaire, thyroïdienne, rénale ou métabolique) lors du dépistage, ou autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la sécurité du sujet ou sa capacité à participer à l'étude
13. Fumeur actuel de > 5 cigarettes ou cigarettes électroniques par jour ou utilisateur d'alternatives libérant de la nicotine (patchs, chewing-gums, etc.)
14. Médicaments interdits : Traitement actuel par un médicament ayant un effet d'allongement de l'intervalle QT, diurétiques thiazidiques, inhibiteurs puissants du CYP3A4 et/ou inducteurs, inhibiteurs puissants de la P-glycoprotéine et/ou de la BCRP, médicaments qui sont des substrats sensibles de l'OCT1, MATE1, MATE2K, OAT3 avec un index thérapeutique étroit