Etude multicentrique, à un seul bras en ouvert, évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi d’iptacopan administré par voie orale deux fois par jour chez des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne ayant un taux d’hémoglobine ≥10 g/dl en réponse à un traitement par anticorps anti-c5 en changeant (switch) vers iptacopan.

Critères d'inclusion:

• Un consentement éclairé signé doit être obtenu avant de participer à l'étude.
• Patients masculins et féminins âgés de 18 ans ou plus, au moment de la signature du consentement informé ayant un diagnostic d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) confirmé par le médecin traitant.
• Schéma thérapeutique stable (dose et intervalles) de traitement par anticorps anti-C5 (soit l'éculizumab) ou ravulizumab) pendant au moins 6 mois avant le dépistage
• Taux moyen d'hémoglobine ≥ 10 g/dL
• La vaccination contre les infections à Neisseria meningitidis et S. pneumoniae est requise avant le début du traitement par iptacopan.
• S'il n'a pas été reçu auparavant, le vaccin contre les infections à Haemophilus influenzae est recommandé, si disponible et conformément aux réglementations locales.
• Capacité à bien communiquer avec l'enquêteur, à comprendre et à respecter les exigences de l'étude
• D'autres critères d'inclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer à la fin.

Critères d'exclusion:

• Participation à tout autre essai expérimental sur un médicament ou utilisation d'un autre essai expérimental médicaments au moment de l'inscription
• Patients nécessitant une transfusion de globules rouges dans les 6 mois précédant le dépistage ou pendant le dépistage
• Antécédents de greffe de cellules souches ou de toute greffe d'organe solide
• Infection bactérienne, virale (y compris la COVID-19) ou fongique systémique active dans les 14 jours administration du médicament avant l'étude
• Présence de fièvre ≥ 38,0 °C (100,4 °F) dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude administration
• Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (antécédents connus de séropositivité ou test positif au VIH) pour les anticorps anti-VIH (lors du dépistage)
• Des antécédents d'infections invasives récurrentes causées par des organismes encapsulés, par ex. méningocoque ou pneumocoque
• Affection médicale instable, y compris, mais sans s'y limiter, une ischémie myocardique active hémorragie gastro-intestinale, anémie chronique concomitante non liée à l'HPN ou instable événement thrombotique ne se prêtant pas à un traitement actif tel que jugé par l'investigateur à Dépistage.
• Antécédents de cancer d'une partie du corps au cours des 5 dernières années,
• Abus continu de drogues ou d'alcool susceptible d'interférer avec la participation du patient au procès.
• Toute condition médicale jugée susceptible d'interférer avec la participation du patient à l'étude
• Patientes enceintes ou allaitantes, ou ayant l'intention de concevoir pendant cours de l'étude