Étude observationnelle prospective et rétrospective intégrée visant à caractériser les biomarqueurs et la progression de la maladie chez les patients atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher.

IONNH05

Promoteur

IONIS PHARMACEUTICAL INC

Investigateur coordinateur

SARRET Catherine

Centre coordonnateur

Centre Hospitalier Universitaire Clermont-Ferrand

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

« Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial » situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment, au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…), ainsi qu’aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…) Pour une lecture en français , vous pouvez utiliser la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://www.sante.fr/essais-cliniques/recherche. »

Critères d'inclusion:

  1. Le participant a un parent ou un tuteur capable de fournir un consentement éclairé (signé) et daté) et capable d'assister à toutes les visites d'étude prévues et de fournir des commentaires concernant les symptômes et les performances du participant tels que décrits dans le protocole et être en mesure de satisfaire à toutes les exigences de l'étude
  2. Le participant a reçu un diagnostic de maladie de Pelizaeus-Merzbacher d'origine génétique avec confirmation de la duplication du PLP1
  3. Enfant de sexe masculin de 6 mois à 8 ans inclus, au moment du consentement éclairé e
  4. Aucune contre-indication pour les ponctions lombaires (LP), les prises de sang, la neuroimagerie, la sédation (si nécessaire) ou autres procédures d'étude

Critères d'exclusion:

  1. Anomalies cliniquement significatives des antécédents médicaux ou de l'examen physique
  2. Phénotype compatible avec la paraplégie spastique de type 2 (SPG2)
  3. Présenter toute autre condition qui, de l'avis de l'enquêteur, rendrait participant ne se prêtant pas à l'inclusion ou susceptible d'empêcher le participant de prendre participer à l'étude ou la terminer
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Robert Debré

    Adresse :

    48 boulevard Serrurier
    75019 PARIS
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais).

J’ai bien noté que :

  • L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche.
  • Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai.
  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
  • Ce traitement est fondé sur votre consentement. Dans le cas où vous ne souhaiteriez plus que vos données personnelles soient traitées dans le cadre de cette demande, vous pouvez retirer votre consentement, à tout moment et sans avoir à vous justifier.
  • Vous pouvez exercer les droits suivants sur vos données personnelles : droit d’accès, droit à la portabilité, droit de rectification, droit à l’effacement, droit à limiter l’utilisation des données, le droit de s'opposer ou de retirer votre consentement en contactant l’adresse mail suivante : dpo@aphp.fr.
  • Vous disposez également d’un droit d'introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés.
  • Pour plus d’informations sur le traitement de vos données personnelles, vous pouvez consulter le lien suivant : https://www.aphp.fr/protection-des-donnees-personnelles-information-patient
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