Étude ouverte de phase 1/2 évaluant la sécurité et l’efficacité de l’injection de cellules CD34 + autologues transduites ex vivo par le vecteur lentiviral GLOBE1 qui exprime le gène de la globine βAS3 chez des patients atteints de drépanocytose (DREPAGLOBE)

À propos

L’objectif principal de cette recherche est d’évaluer la sécurité et la tolérance d’un traitement par le protocole de thérapie génique DREPAGLOBE, comprenant la phase de mobilisation (activation de la production des cellules souches), le conditionnement (par Busulfan) et la greffe des cellules CD34+ autologues génétiquement modifié pour le gène de la globine. Les autres objectifs de l’étude sont - d’évaluer l’efficacité du traitement sur les 6 premiers mois post-greffe. - D’évaluer l’efficacité du traitement et sa sécurité à long terme (c.-à-d. à 2 ans post greffe) Pour répondre à la question posée dans la recherche, il est prévu d’inclure 10 patients en France.