Étude pilote internationale associant une chimiothérapie et un inhibiteur de tyrosine kinase avec le blinatumomab chez des patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë B à chromosome Philadelphie positif ou analogue de classe ABL nouvellement diagnostiquée

À propos

Pourquoi cette recherche est-elle mise en place ? Votre enfant est atteint d’une forme spécifique de leucémie, appelée leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B), avec une anomalie génétique présente dans les cellules de la leucémie (blastes) appelée chromosome Philadelphie (Ph+) ou une forme similaire appelée Ph-like de type ABL-class (Ph-ABL). Cet essai vise à tester une nouvelle approche de traitement qui pourrait être plus efficace que les traitements actuellement utilisés. L1_SIS and ICF parents FR_EsPhALL2022_V1.1_2025.11.05 Page 2/20 Dans cette étude, nous testons une nouvelle base de traitement : nous ajoutons trois cycles de blinatumomab (une immunothérapie) avec une administration continue d’un inhibiteur de tyrosine kinase (ITK), pour remplacer certaines phases de chimiothérapie. Cette combinaison a donné chez les adultes atteints du même type de leucémie de très bons résultats, avec moins d’effets indésirables que la chimiothérapie intensive associée à un ITK. Environ 200 patients participeront à cet essai au sein de groupes spécialisés en hémato-oncologie pédiatrique en Europe (dont plus d’une vingtaine en France) et aux États-Unis. En Europe, c’est l’Université de Milan en Italie qui est le promoteur de cette étude. L’université de Milan a délégué la responsabilité de l’essai en France au CHU de Rennes, sous la responsabilité médicale du Pr Virginie Gandemer. En quoi la recherche consiste-t-elle ? Il s'agit d'une étude, chez l’enfant de plus de 1 an, évaluant l’effet (efficacité, effets indésirables) de 3 cycles d’immunothérapie par Blinatumomab associé à une chimiothérapie et à un inhibiteur de tyrosine kinase (dasatinib ou imatinib). Le traitement se déroule en 2 grandes phases : une phase de traitement, sur 2 ans, avec prise quotidienne d’un inhibiteur de tyrosine kinase (ITK), associé à des cures de chimiothérapie et de blinatumomab, et une phase de suivi qui durera 3 ans. Des informations concernant la santé de votre enfant seront recueillies lors des rendez-vous habituels de suivi. Ces consultations permettront de s'assurer qu'il a bien supporté l'ensemble de son traitement et que son développement, y compris sa croissance et sa puberté, est en tout point satisfaisant (phase de suivi). En parallèle, lors de la phase de traitement, des analyses supplémentaires seront réalisées à partir de tubes de sang et de liquide céphalo-rachidien qui auront été recueillis durant la prise en charge courante de votre enfant. Ces analyses permettront de déterminer l’avancement de la maladie et la réponse aux traitements. La participation à l’étude de votre enfant sera donc au maximum de 5 ans et se déroulera dans un centre hospitalier de référence en Onco-hématologie pédiatrique en France. Quel est le traitement étudié ? Le traitement innovant dans cette étude est l'immunothérapie Blinatumomab, administrée en partie en remplacement d'une cure de chimiothérapie et en partie en complément. Le blinatumomab est un anticorps, c’est-à-dire une protéine qui reconnaît et cible une molécule spécifique présente à la surface des cellules de LAL-B. Il se fixe sur les cellules cancéreuses, ce qui déclenche une réaction du système immunitaire qui les détruit. Tous les participants recevront le même schéma expérimental. Le blinatumomab est administré en intraveineuse en continu à une dose adaptée à votre enfant en fonction de son âge et de son poids