Etude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en deux parties, visant à évaluer l’efficacité, la sécurité d’emploi, la tolérance et la pharmacocinétique d’une dose répétée d’etd001 inhalée chez des personnes atteintes de mucoviscidose

Critères d'inclusion:

• Homme \& femme ≥ 18 ans, répondant à l'un des critères suivants :

Femmes en âge de procréer utilisant une contraception autorisée au moins 28 jours avant l'administration de la dose jusqu'à la fin de la dernière visite de suivi ; Femmes en âge de ne pas procréer ; Hommes utilisant une contraception à partir de la première dose jusqu'à la fin de la dernière visite de suivi ;

• Diagnostic confirmé de FK
• VEMS ≥ 40 % et ≤ 90 % de la valeur normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille.
• Capacité à effectuer des manœuvres de spirométrie de manière reproductible
• Maladie pulmonaire fibro-kystique cliniquement stable
• Le traitement habituel de la FK n'a pas été modifié dans les 28 jours précédant la sélection.
• Consentement éclairé écrit.
• Indice de masse corporelle (IMC) > 16 et < 30 kg/m²

Critères d'exclusion:

• Fonction hépatique anormale
• Fonction rénale anormale
• Antécédents de transplantation d'organe solide
• Radiographie pulmonaire au cours des 12 derniers mois avec des anomalies suggérant une maladie pulmonaire instable autre que la fibrose kystique.
• Traitement par modulateur de la CFTR dans les 60 jours précédant le dépistage
• Changement de bronchodilatateur, de corticostéroïde ou d'autre médicament anti-inflammatoire 14 jours avant le dépistage.
• Incapable de s'abstenir d'utiliser des bronchodilatateurs à longue durée d'action 24 heures ou des bronchodilatateurs à courte durée d'action 6 heures avant les évaluations spirométriques.
• Incapable de s'abstenir d'utiliser des anti-cholinergiques dans les 24 heures précédant la spirométrie.
• Début d'utilisation de dornase alfa, de solution saline hypertonique ou d'une autre thérapie de dégagement des voies respiratoires moins de 28 jours avant le dépistage.
• Utilisation d'antibiotiques inhalés pendant moins de 2 cycles complets et incapacité à mener à bien l'ensemble de l'étude pendant le cycle d'arrêt ou le cycle en cours.
• Changement dans l'utilisation d'antibiotiques inhalés ou oraux dans les 14 jours précédant la sélection.
• Prise de corticostéroïdes par voie orale supérieure à 10 mg/jour ou 20 mg tous les deux jours dans les 14 jours précédant la sélection.
• Utilisation de diurétiques ou de médicaments antihypertenseurs du système rénine-angiotensine-aldostérone, de drospirénone ou de triméthoprime dans les 28 jours précédant la sélection.
• Présence de comorbidités et d'antécédents médicaux qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent présenter un risque supplémentaire en participant à l'étude, ou qui peuvent fausser les résultats de l'étude.