Une étude en ouvert menée chez des patients mineurs (< 18 ans) atteints d’hémophilie A sévère (activité du facteur de coagulation < 1 %) avec ou sans inhibiteurs ou atteints D’hémophilie B modérément sévère à sévère (activité du facteur de coagulation ≤ 2 %) avec ou sans inhibiteurs comparant 12 mois d’historique avec le traitement standard a la prophylaxie par marstacimab

Critères d'inclusion:

• Participants masculins d'un âge approprié et d'un poids minimum requis
• Les participants âgés de 12 à 17 ans doivent peser au moins 25 kg au moment du consentement.
• Les participants âgés de 6 à 11 ans doivent peser au moins 19 kg au moment du consentement.
• Le poids minimum requis pour les participants âgés de 1 à 5 ans reste à déterminer.
• Participants ayant reçu un diagnostic d'hémophilie A sévère ou modérément sévère à sévère hémophilie B
• Les participants doivent avoir au moins 1 an de journal et/ou de dossiers médicaux disponibles en quel agent exogène de remplacement ou de pontage du FVIII ou du FIX pour perfusion et hémophilique les épisodes hémorragiques ont été régulièrement documentés au cours des 12 mois précédant la date du consentement. Les participants inscrits dans la cohorte non inhibitrice doivent également répondre aux critères suivants critères :
• Aucun inhibiteur détectable actuellement et aucun historique documenté d'inhibiteurs dans les 5 ans avant le consentement
• Doit avoir été exposé pendant au moins 50 jours aux produits de remplacement du FVIII/FIX
• Doit être conforme à au moins 80 % à une prophylaxie de routine stable et efficace traitement avec des produits de remplacement du FVIII/FIX, pendant au moins 12 mois avant le consentement Les participants inscrits à la cohorte des inhibiteurs doivent également répondre aux critères suivants critères :
• Documentation de l'inhibiteur à titre élevé actuel (≥ 5 Bu/ml) ; ou du faible titre actuel inhibiteur (5 Bu/ml) réfractaire au FVIII ou au remplacement du FIX et au FVIII ou au FIX guérison 60 % de la valeur attendue au cours des 12 mois précédant la date du consentement
• Participants présentant des inhibiteurs documentés alors qu'ils suivaient un traitement factoriel substitutif, mais qui ne répondent pas aux critères quantitatifs élevés d'inhibiteurs décrits dans le précédent puce au moment de la sélection (par exemple, un participant ayant un inhibiteur à titre élevé (≥ 5 Bu/ml) et dont l'état empêche une nouvelle provocation par le FVIII ou le remplacement du FIX peut être envisagé pour l'éligibilité au cas par cas avec discussion et accord de la part du moniteur médical Pfizer.
• Participants atteints d'hémophilie A ayant reçu un traitement à la demande avec au moins 12 saignements épisodes ou patients atteints d'hémophilie B recevant un traitement à la demande avec ≥ 8 épisodes hémorragiques (spontanés ou traumatiques) nécessitant un traitement par pontage prendre en compte les 12 mois précédant le consentement éclairé
• Les participants doivent suivre un traitement de pontage à la demande pendant les 12 mois avant le consentement éclairé

Critères d'exclusion:

• Maladie coronarienne, thrombotique ou ischémique connue, y compris congénitale ou une maladie thrombophilique acquise telle que l'anti-thrombine III, une mutation du facteur V Leiden, mutation de la prothrombine 20210, activité de la protéine C, activité de la protéine S et syndrome des antiphospholipides.
• Intervention chirurgicale planifiée connue au cours de la période d'étude prévue
• Anomalie hémostatique connue autre que l'hémophilie A ou B
• Résultats de laboratoire anormaux en matière d'hématologie, de fonction rénale ou hépatique lors du dépistage
• Autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique susceptible d'augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du produit expérimental ou peut interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, selon le jugement du enquêteur
• Les personnes présentant une réaction allergique ou une hypersensibilité connue aux protéines de hamster ou autres composantes de l'intervention de l'étude
• Prophylaxie de routine actuelle avec un agent de contournement, un agent non coagulant un traitement substitutif (par exemple, l'emicizumab) ou tout autre traitement antérieur par thérapie génique produit pour le traitement de l'hémophilie
• Participants porteurs d'inhibiteurs traités par un traitement prophylactique un traitement avec un agent de pontage, et les participants qui ont déjà reçu un traitement non factoriel de l'hémophilie (par exemple, le fitusiran, le concizumab, l'emicizumab) sera examiné au cas par cas, uniquement après discussion et accord entre les investigateur et moniteur médical Pfizer
• Utilisation régulière de médicaments immunomodulateurs (par exemple, IgIV), médicaments systémiques de routine corticostéroïdes, rituximab)
• Utilisation d'antifibrinolytiques systémiques, médicaments susceptibles d'augmenter le risque de saignements et certains anti-inflammatoires non stéroïdiens dans les 120 heures suivant première dose de l'intervention à l'étude et pendant l'étude
• Utilisation continue ou planifiée de l'ITI, ou prophylaxie avec remplacement du FVIII ou du FIX à tout moment délai après le début du traitement avec intervention dans le cadre de l'étude
• Participation à d'autres études portant sur un ou plusieurs médicaments expérimentaux ou expérimentaux vaccin (s) dans les 30 jours (ou selon les exigences locales) ou 5 demi-vies avant l'entrée à l'étude ou pendant la participation à l'étude
• Exposition antérieure au marstacimab lors de la participation à d'autres études cliniques sur le marstacimab études
• Nombre de cellules CD4 ≤200/uL en cas de séropositivité
• ECG anormal présentant un intérêt clinique susceptible d'affecter la sécurité des participants ou interprétation des résultats de l'étude
• Les membres du personnel du site de recherche directement impliqués dans la conduite de l'étude et les membres de leur famille, les membres du personnel du site autrement supervisés par l'enquêteur, et parrainer et parrainer les employés délégués directement impliqués dans la conduite du étude et membres de leur famille