Étude de phase 1/2a, monocentrique, ouverte, visant à évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du composé SQY51 chez des patients pédiatriques et adultes ayant reçu un diagnostic génétiquement confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne, comprenant : i) une phase 1 de 13 semaines à doses multiples croissantes et ii) une phase 2a de 32 semaines.

À propos

« Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial » situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment, au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…), ainsi qu’aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…) Pour une lecture en français , vous pouvez utiliser la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://www.sante.fr/essais-cliniques/recherche. »