etude de phase 2 en ouvert évaluant la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du sotatercept (mk-7962) chez des enfants âgés de 1 à moins de 18 ans, atteints d’hypertension artérielle pulmonaire sous traitement standard.

Critères d'inclusion:

• Cathétérisme cardiaque droit diagnostique documenté et historique à tout moment avant le dépistage confirmant le diagnostic d'HTAP du groupe 1 de l'OMS dans l'un des sous-types suivants :
• Hypertension artérielle pulmonaire idiopathique (HTAP)
• HTAP héréditaire
• HAP induite par des médicaments/toxines
• HTAP associée à une maladie du tissu conjonctif
• HTAP - cardiopathie congénitale (CC) avec fermeture de shunt > 6 mois avant le dépistage et confirmée ultérieurement par RHC avant le dépistage
• HTAP avec shunt coïncident.
• Doit être sous une ou plusieurs doses stables de traitement de fond contre l'HTAP (inhibiteurs de la phosphadiestérase-5 (PDE5), antagonistes des récepteurs de l'endothéline (ERA), stimulateurs de la guanylate cyclase soluble (sGCS) ou prostanoïdes [y compris sous-cutanés et intraveineux])
• Si vous êtes un homme, acceptez les points suivants pendant la période d'intervention et pendant au moins 16 semaines (112 jours) après la dernière dose de l'intervention de l'étude :
• S'abstient de rapports hétérosexuels comme mode de vie préféré et habituel (abstinence à long terme et de manière persistante) et accepte de rester abstinent ou
• Utilise une contraception à moins qu'il soit confirmé qu'elle est azoospermique (vasectomisée ou secondaire à une cause médicale, documentée à partir de l'examen par le personnel du site des dossiers médicaux de la participante, d'un examen médical ou d'un entretien sur les antécédents médicaux) comme détaillé ci-dessous :
• Utilise un préservatif masculin et utilise une méthode contraceptive supplémentaire lors d'un rapport sexuel pénis-vaginal avec une femme en âge de procréer (WOCBP) qui n'est pas actuellement enceinte. Remarque : les hommes ayant une partenaire enceinte ou qui allaite doivent accepter de rester abstinents de rapports sexuels pénis-vaginaux ou d'utiliser un préservatif masculin pendant chaque épisode de pénétration pénis-vaginale.
• Si vous êtes une femme, vous ne devez pas être une femme au foyer ou utiliser une méthode contraceptive hautement efficace ou être abstinente de rapports hétérosexuels pendant la période d'intervention et pendant au moins 16 semaines (112 jours) après la dernière dose de l'intervention de l'étude.
• S'il s'agit d'un homme, il accepte de s'abstenir de donner du sang ou du sperme pendant toute la durée de l'étude et pendant 16 semaines (112 jours) après la dernière dose de l'intervention de l'étude
• Si c'est une femme, elle accepte de s'abstenir de donner du sang, des œufs ou des ovules pendant toute la durée de l'étude et pendant au moins 16 semaines (112 jours) après la dernière dose de l'intervention de l'étude

Critères d'exclusion:

• Antécédents de cardiopathie gauche, y compris maladie valvulaire (p. ex., régurgitation ou sténose mitrale ou aortique modérée ou importante), obstruction de la voie d'éjection du ventricule gauche et/ou insuffisance cardiaque gauche (p. ex., cardiomyopathie restrictive ou dilatée)
• Anomalies congénitales ou développementales graves (selon l'avis de l'investigateur) du poumon, du thorax et/ou du diaphragme
• Antécédents de syndrome d'Eisenmenger, de shunt de Potts ou de septostomie auriculaire
• Shunt cardiaque non réparé ou résiduel
• Diagnostic des maladies veino-occlusives pulmonaires, de l'hémangiomatose capillaire pulmonaire ou des signes évidents d'atteinte capillaire et/ou veineuse
• HTAP associée à une hypertension portale
• Malformation(s) artérioveineuse(s) viscérale(s) (poumon, foie ou cerveau) connue(s)
• Antécédents de pneumonectomie totale ou partielle
• L'apnée obstructive du sommeil non traitée est plus que légère
• Antécédents de constriction péricardique connue
• Antécédents familiaux de mort subite cardiaque ou de syndrome du QT long
• Tout antécédent actuel ou antérieur de maladie coronarienne symptomatique (infarctus du myocarde, intervention coronarienne percutanée, pontage aortocoronarien ou douleur thoracique angineuse cardiaque) dans les 6 mois précédant le dépistage
• Accident vasculaire cérébral dans les 3 mois précédant le dépistage
• Exposition antérieure au sotatercept ou au luspatercept ou réaction allergique à l'un de leurs excipients