Étude de phase III visant à évaluer l’effet d’un traitement d’appoint par révuménib associé au vénétoclax et à l’azacitidine chez des patients atteints d’une leucémie myéloïde aiguë (LMA) avec mutation du gène NPM1 ou réarrangement du gène KMT2A nouvellement diagnostiquée, qui sont inéligibles à des schémas thérapeutiques intensifs

À propos

Quel est l’objectif de l’étude ? Le traitement de référence de la LMA pour les patients qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie intensive est une association de vénétoclax et d’azacitidine. Dans cette étude, nous verrons si l’ajout du révuménib au traitement habituel peut améliorer les résultats du traitement de votre type spécifique de LMA. Nous verrons dans quelle mesure ce traitement est sûr et comment il fonctionne. Afin d’évaluer correctement l’utilité du révuménib, nous comparerons l’effet du révuménib à celui d’un placebo. Un placebo est un produit sans composant actif, c’est-à-dire un « médicament factice ». Quel est le contexte de l’étude ? Le révuménib est un nouveau médicament qui n’a pas encore été approuvé pour votre type de LMA par une autorité sanitaire telle que l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), l’Agence fédérale américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) ou toute autre autorité de santé ou réglementaire. Le révuménib bloque une molécule spécifique appelée « ménine » dans le noyau cellulaire. Certains types de LMA dépendent du bon fonctionnement de la ménine. Il s’agit de cellules leucémiques qui présentent une modification de l’ADN, c.-à-d. une mutation du gène NPM1 ou KMT2A. Des recherches récentes menées auprès de patients atteints de cette forme spécifique de LMA, qui avaient déjà reçu plusieurs traitements, ont montré que le révuménib peut être administré en toute sécurité et qu’il supprime les cellules leucémiques. Il a également été récemment démontré que le révuménib peut être administré en toute sécurité en association avec l’azacitidine et le vénétoclax. Bien que le révuménib puisse être administré en toute sécurité aux patients ayant déjà reçu des traitements antérieurs et également en association avec l’azacitidine et le vénétoclax, on ne sait pas si l’ajout de révuménib améliore les résultats du traitement. L’objectif de cette étude est d’évaluer si le pronostic des patients atteints de cette forme spécifique de LMA, qui n’ont pas encore été traités auparavant, peut être amélioré si le révuménib est ajouté au traitement par azacitidine et vénétoclax. Si vous participez à l’étude, le traitement sera administré selon un cycle de 28 jours et durera jusqu’à ce que le traitement n’agisse plus sur la LMA (progression de la maladie) ou jusqu’à ce que le traitement provoque trop d’effets indésirables. Cette étude devrait durer 6 ans et demi environ. Les résultats de l'étude seront disponibles au plus tard un an après la fin de l'étude.