étude de phase i/iia visant à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de ion717 administrée par voie intrathécale chez des patients présentant une maladie à prion

Principaux critères d'inclusion:

• Un diagnostic confirmé de maladie à prions probable ou certaine.
• Maladie à prions à un stade précoce au moment du dépistage.
• Disposé à répondre à toutes les exigences en matière d'études, y compris les déplacements vers le centre d'études, procédures, mesures et visites.
• Les patients doivent avoir un soignant âgé de 18 ans et plus, capable et désireux de faciliter l'implication du patient, au mieux de ses capacités, pendant toute la durée de l'essai ; les soignants doivent également être en mesure et disposés à fournir des informations sur eux-mêmes et le patient pendant la durée de l'essai.
• Âgé de 18 ans ou plus au moment du consentement éclairé.

Principaux critères d'exclusion:

• Anomalies cliniquement significatives dans les antécédents médicaux, les tests de laboratoire ou examen physique qui rendrait un patient inapte à être inclus.
• Toute contre-indication ou réticence à subir une IRM.
• Hydrocéphalie obstructive, présence d'un shunt ventriculopéritonéal fonctionnel pour le drainage du liquide céphalo-rachidien (LCR) ou d'un système nerveux central implanté cathéter (SNC).
• Maladie connue du cerveau ou de la colonne vertébrale susceptible d'interférer avec le processus LP, LCR évaluation de la circulation ou de la sécurité.
• Présenter toute autre affection qui, de l'avis de l'enquêteur, rendrait patient ne pouvant pas être inclus ou susceptible de gêner la participation du patient en cours d'étude ou en cours de finalisation.