Etude ouverte de phase 1/2 évaluant l’efficacité et la sécurité de la thérapie génique par transplantation d’une fraction cellulaire enrichie de CD34+ autologues contenant des cellules CD34+ autologues transduites ex-vivo par le vecteur lentiviral bifonctionnel βAS3m/miR7m exprimant la bêta-globine thérapeutique, βAS3m, et un micro-ARN (miRNA) ciblant spécifiquement l’ARNm endogène de la βS-globin chez des patients atteints de drépanocytose

DREPAMIR

Promoteur

AP-HP

Unité de Recherche Clinique coordonnatrice

URC Necker (HUNCK)

Investigateur coordonnateur

CAVAZZANA Marina

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique vise à soigner la maladie dont votre enfant est atteint, la drépanocytose, par thérapie génique. Il s’agit de modifier l’information génétique de ses cellules souches pour introduire une copie normale du gène de l’Hb qui est muté dans ses globules rouges. Pour cela, nous proposons de prélever ses propres cellules souches, de les modifier en laboratoire puis de les réinjecter par le biais d’une greffe, qui est appelé ainsi autogreffe. Si l’autogreffe est un procédé répandu, la thérapie génique est cependant innovante pour sa maladie. 15 personnes sont sollicitées pour participer à cet essai.

Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France

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