Histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne. Étude prospective, interventionnelle, de référence chez de jeunes patients âgés de 4 à 6 ans de sexe masculin

Histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne. Étude prospective, interventionnelle, de référence chez de jeunes patients âgés de 4 à 6 ans de sexe masculin

Promoteur

Généthon

Investigateur coordonnateur

SERVAIS Laurent

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Armand Trousseau-La Roche Guyon

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

changement de PI coordonnateur Dr Silvana DE LUCIA (non répertorié)

Critères d'inclusion:

  1. Mâle
  2. 5 à 9 ans inclus
  3. Poids corporel
  4. Diagnostic de DMD basé sur un test génétique positif avec génotypage détaillé
  5. Capable de réaliser:
    • Echelle NSAA (North Star Ambulatory Assessment) > ou =18 (avec une différence maximale de 2 points entre les visites d'inclusion et de dépistage) et/ou:
    • Test de Gowers ou = 7 sec
    • Test de marche de 6 minutes (6MWT) > ou = 350 mètres à la visite de dépistage (M1) et à la visite d'inclusion (M0), la distance étant de 20 % l'une par rapport à l'autre
  6. Corticothérapie en cours ou initiation d'une corticothérapie selon les standards de soins au cours des 3 derniers mois
  7. Consentement éclairé signé par au moins un parent ou les deux parents ou le(s) représentant(s) légal(aux), le cas échéant et conformément à la réglementation du pays
  8. Bénéficiaire affilié au régime national de soins de santé

Critères d'exclusion:

  1. Cardiomyopathie selon l'examen cardiologique physique et l'échocardiographie avec une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) inférieure à 55 %
  2. Assistance respiratoire : nécessité d'une ventilation diurne et/ou nocturne
  3. Toute(s) comorbidité(s) et tout événement chirurgical antérieur ou prévu pouvant interférer avec l'évolution naturelle de la DMD et l'évaluation des résultats conçus pour évaluer l'histoire naturelle de la DMD
  4. Tests musculaires : incapacité à coopérer
  5. Imagerie par résonance magnétique nucléaire (IRMN) : implants métalliques dans les régions présentant un intérêt pour l'étude
  6. Refus et/ou incapacité de se conformer à toutes les exigences et/ou procédures du protocole de l'étude
  7. Inclusion antérieure dans un autre essai clinique avec un médicament expérimental (IMP), dans les 3 mois (ou période d'élimination de l'IMP) précédant la visite de sélection de l'étude
  8. Participation concomitante à tout autre essai clinique
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau-La Roche Guyon

    Adresse :

    26 avenue du Dr Arnold Netter
    75571 PARIS CEDEX12
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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