Étude d’escalade de dose de phase 1/2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique et à doses multiples, évaluant la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du VX‐670 chez des patients adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1.

VX23-670-001

Promoteur

VERTEX

Investigateur coordinateur

BASSEZ Guillaume

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

Population

Patients

Statut de l’essai

Fermé aux inclusions

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial» . Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Principaux critères d'inclusion:

  • Diagnostic clinique documenté de DM1 avec un âge d'apparition supérieur à  1 an avec un  test génétique positif documenté pour le DM1 chez le sujet avec une répétition de cytosine thymine guanine (CTG) d'au moins 100.

Principaux critères d'exclusion

  • Antécédents de toute maladie ou de tout état clinique tel que spécifié dans le protocole.

D'autres critères d'inclusion/exclusion tels que définis dans le protocole peuvent s'appliquer.

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

    Adresse :

    47 boulevard de l'Hôpital
    75651 PARIS CEDEX13
    France